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【时事点评】CAR-T 不再是“天价私人订制”？多发性骨髓瘤真的要被“治穿”了吗？

23 Dec 2025 · 20 min

在刚刚结束的 2025 年 ASH 年会 上， CAR-T 治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM） 成为了绝对焦点。

仅本届大会，就有 140+ 项摘要 聚焦 CAR-T 在 MM 中的应用： ORR 100%、sCR 接近 97%、mPFS 超过 50 个月、MRD 阴性率 100%…… 这些数据，正在不断刷新我们对血液肿瘤“长期生存”的认知。

而更值得关注的，是一条正在快速成型的新路径—— 体内 CAR-T（in vivo CAR-T）。

从 Kelonia 的 KLN-1010， 到阿斯利康重金布局、双靶点设计的 AZD0120， CAR-T 正从“昂贵、漫长、私人定制”的 ex vivo 模式， 走向 更快、更便宜、更可及 的新一代细胞治疗。

这一期《药厂门口｜时事点评》， 我们站在药厂门口， 带你系统拆解：

• 多发性骨髓瘤治疗，为什么能走到今天 • 体内 CAR-T 到底革了谁的命 • 这些亮眼数据，意味着什么，又不意味着什么

🧠 小百科｜术语速查

MM（Multiple Myeloma，多发性骨髓瘤） 起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，发病隐匿、易误诊，约占血液肿瘤的 10–15%。

CRAB， MM 的经典临床表现缩写：

• C：高钙血症（Hypercalcemia） • R：肾功能损伤（Renal insufficiency） • A：贫血（Anemia） • B：骨病变（Bone lesions）

CAR-T 通过基因工程改造 T 细胞，使其特异性识别并杀伤肿瘤细胞的细胞疗法。

ex vivo CAR-T 体外制备 CAR-T（目前主流CAR-T治疗方式）， 流程复杂、周期长、成本高。

in vivo CAR-T（体内 CAR-T） 通过基因递送系统在患者体内直接“编程”T 细胞， 跳过体外制备步骤，被视为下一代颠覆性方向。

ORR / CR / sCR / VGPR

• ORR：总体缓解率 • CR：完全缓解 • sCR：严格完全缓解 • VGPR：非常好的部分缓解

MRD（Minimal Residual Disease） 微小残留病灶，当前评估 MM 疗效深度和长期预后的关键指标。

CRS / ICANS CAR-T 相关主要安全性风险：

• CRS：细胞因子释放综合征 • ICANS：免疫效应细胞相关神经毒性综合征

时间轴｜Timeline

00:01｜ASH 2025：CAR-T 为什么全面刷屏

• MM 相关 CAR-T 摘要 140+ • 多项研究数据“拉满”：ORR、sCR、MRD、mPFS

02:00｜多发性骨髓瘤与 CAR-T 的“天然适配”

• 浆细胞的恶性克隆性增殖 • CRAB 临床特征 • 生存曲线如何被一次次推向右侧

06:30｜传统 CAR-T 的现实天花板

• 自体 ex vivo CAR-T 的复杂流程 • CRS、ICANS • 成本、周期与可及性问题

09:23｜体内 CAR-T：为什么被称为下一次跃迁

• 不再体外制备 • 从“私人订制”走向“准现货型” • 资本与大药厂集体下注

10:40｜关键临床信号：Kelonia 与阿斯利康

• KLN-1010：R/R MM 中 MRD 阴性率 100% • AZD0120：BCMA+CD19 双靶点，ORR 100%，sCR 97% • MRD 成为区分疗效深度的核心指标

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